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| IF: 87！| IONIS反义寡核苷酸药物治疗阿尔兹海默最新1b期临床数据揭晓 |
| [ 发布日期：2023-6-8 8:55:39 阅读次数：625 ] |
近日，美国Ionis Pharmaceuticals和Biogen公司联合发表其最新1b期临床数据（NCT03186989）于Nature Medicine（IF：87.2）期刊中，IONIS-MAPTRx可降低早期阿尔茨海默症（AD）患者脑脊液（CSF）中的可溶性Tau蛋白，并减少聚集的病理性Tau蛋白。IONIS-MAPTRx是由Ionis和Biogen共同开发的反义寡核苷酸药物，其作用机制为通过与编码Tau蛋白的mRNA相结合，导致mRNA降解，进而降低Tau蛋白水平。
Ionis作为小RNA药物头部Biotech公司，其多条管线吸引众多Big Pharma，例如Biogen、AstraZeneca、Roche、Novartis和GSK携手合作，多条覆盖神经和心血管疾病适应症的管线已进入临床三期。
Tau在AD的病理生理学中扮演着关键角色，越来越多的证据表明降低Tau水平可能会减少AD的病理变化。研究人员使用针对Tau的反义寡核苷酸（MAPTRx）抑制微管相关蛋白Tau（MicrotubμLe-Associated Protein Tau，MAPT）表达，并在轻度AD患者中降低Tau水平。给药方式为鞘内注射。研究人员进行了包含Tau在内的多个AD相关生物标志物的检测，其中，NfH和YKL40两个指标在Ella全自动微流控ELISA平台检测。
NFH（Neurofilament Heavy Subunit）
神经丝是神经元细胞骨架的主要组成部分，由三个亚基组成：重链（NF-H）、中链（NF-M）和轻链（NF-L）。神经丝为三聚体，NF-L是一种分子量为68 kDa的轻链细胞骨架中间丝蛋白，与125 kDa的NF-M和200 kDa的NF-H结合形成神经丝。神经丝的积累在几种疾病中常见，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）和糖尿病性神经病变等。
几丁质酶3样蛋白1在小鼠中称为BRP39，在人类中称为YKL-40，是一种分子量为39 kDa的糖蛋白。它在胶质母细胞瘤、黑色素瘤和乳腺、甲状腺、结肠、肺、肾脏和卵巢等癌症中经常呈上调表达。
参考文献
1. Mummery, Catherine J et al. “Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer's disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial.” Nature medicine, 10.1038/s41591-023-02326-3. 24 Apr. 2023.
（文章来源：mp.weixin.qq.com/s/FzxLv0yAhZPTi4jT8l7NHQ）
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